医薬品概論

基本の仕組み

表示量を超えて飲めば、期待する効果が比例して増えるとは限らず、有害な反応の危険が高まります。適量で使っても副作用が起こる場合があります。

医薬品の評価では品質・有効性・安全性を合わせて考えます。体に入る量、作用部位、代謝・排泄、使用者の状態が効果とリスクを左右します。医薬品のリスクとベネフィットは、有害な影響の可能性と得られる利益を比較する考え方です。

一般用医薬品だから無条件に安全というわけではありません。用法用量と使用上の注意は、効果を得ながらリスクを減らすための条件です。

医薬品の本質と評価段階

医薬品は人体にとって本来異物（外来物）であり、作用のすべてが解明されているわけではないため、期待される薬効だけでなく副作用を生じる場合があります。殺虫剤や検査薬のように人体に使用されない医薬品でも、誤って人体が曝されたり、検査結果を誤って解釈したりすると健康に影響することがあります。

医薬品は効能効果・用法用量・副作用などの情報が適切に伝達されて初めて役割を十分に発揮し、情報を伴わなければ単なる薬物（有効成分を含有する化学物質）にすぎません。市販後も新たな知見や使用成績に基づいて有効性・安全性が確認され、リスク区分や承認基準の見直しの結果が添付文書や製品表示に反映されます。

医薬品医療機器等法は、健康被害の発生の可能性の有無にかかわらず、異物の混入や変質がある医薬品の販売等を禁じています。一般用医薬品は製造物責任法（PL法）の対象でもあり、明らかな欠陥があれば同法の対象となり得ます。PL法は製造業者等の損害賠償責任を定める法律で、医薬品医療機器等法の販売規制とは別の制度です。

用量-反応関係と試験の基準

医薬品の効果とリスクは、用量と作用強度の関係（用量-反応関係）に基づいて評価されます。投与量が増えるにつれて、効果が現れない無作用量から最小有効量を経て治療量に至り、治療量上限を超えると中毒量、最小致死量、致死量へ進みます。

動物実験で求める50％致死量（LD50）は毒性の指標で、有効性の指標ではありません。治療量を超えた単回投与だけでなく、少量でも長期投与で慢性的な毒性が出る場合や、少量で発がん作用・胎児毒性・臓器の機能不全が生じる場合もあります。

新規医薬品では、非臨床試験の基準であるGLPのほか、医薬品毒性試験法ガイドラインに沿って単回投与・反復投与・生殖発生・遺伝・がん原性・依存性などの毒性試験が行われます。その後のヒトを対象とした臨床試験（治験）はGCPに準拠し、安全な治療量の設定が目標の一つになります。

製造販売後の調査及び試験の実施の基準がGPSP、製造販売後安全管理の基準がGVPです。医薬品には食品などよりもはるかに厳しい安全性基準が求められています。